Sichuani provintsis Chengdu linnas asuva Lääne-Hiina haigla teadlased on esimest korda süstinud patsiendile rakke, mis on modifitseeritud geeni redigeerimise tehnika CRISPR-Cas9 abil, teatas David Cyranoski ajakirjas Nature . See on varajane samm geenide redigeerimise uude ajastusse, mis tõotab pöörata pöörde tervise, põllumajanduse, looduskaitse ja teiste bioloogiavaldkondade poole.
Seotud sisu
- Embrüote geenitoimetamine annab ülevaate inimese põhilisest bioloogiast
CRISPR on geenide redigeerimise tehnika, mis on saadud looduslikult esinevatest immuunsussüsteemidest, mida leidub paljudes bakterites, kirjutab Sarah Zhang väljaandele Gizmodo . Need liigid hoiavad oma genoomis viiruse DNA nn petturitest galeriid, et nad saaksid selle ära tunda, kui see tungib nende rakkudesse. Kui viiruse DNA tuvastatakse, juurutavad bakterid CRISPR-iga seotud (ehk teise nimega Cas) ensüüme, mis suudavad tungida tunginud viiruse DNA-st ja selle täpselt välja kiskuda.
Teadlased mõistsid, et kui nad suudavad näidata Cas valkudele viilu siht-DNA-d, siis need ensüümid patrullivad genoomis, purustades need koodibitsid. See leidlik meetod võimaldas neil süsteemi kaaperdada, et geene täpselt redigeerida. Kõige tõhusama geneetilise homoseadme seadmega bakterid on tegelikult Streptococcus pyogenes, mis põhjustab STREP kurku. Teadlased töötavad nüüd CRISPR-Cas9 tehnikaga, et proovida välja lõigata geenijärjestusi, mis põhjustavad geneetilisi haigusi, ja kasutasid seda hiljuti isegi pimedate loomade nägemise osaliseks taastamiseks.
Selles viimases taotluses eraldasid Sichuani ülikooli onkoloog Lu You ja tema meeskond kopsuvähi agressiivse vormiga patsiendilt konkreetse vähktõve vastu võitlevate T-rakkude komplekti. Need immuunrakud peaksid ründama ebanormaalseid rakke nagu vähkkasvajates leiduvad rakud, kuid need ei tööta alati. Mõned vähkkasvajad kasutavad T-rakkude PD-1 retseptorit, mis lülitab välja immuunvastuse. Nii lõikasid teadlased CRISPR-Cas9 süsteemi kasutades välja DNA-piirkonna, mis kodeerib PD-1 valke, ja kultiveerisid neid modifitseeritud T-rakke enne nende uuesti haigele patsiendile süstimist.
Loodetakse, et kustutades PD-1 valkude geneetilise koodi, ründavad T-rakud takistamatult vähki.
Esimene süst läks sujuvalt ja patsient saab teise annuse, kuid patsiendi konfidentsiaalsus piirab teadlaste pakutavat teavet, vahendab Cyranoski. Veel kümme patsienti läbivad sarnase ravi, saades kaks kuni neli süsti ja seejärel jälgitakse neid kuue kuu jooksul.
Pennsylvania ülikoolis immunoteraapiat uuriv Carl June ütleb, et see uuring soodustab tõenäoliselt tervislikku konkurentsi. "Ma arvan, et see käivitab Hiina ja USA vahelise biomeditsiinilise duelli" Sputnik 2.0 ", mis on oluline, kuna konkurents parandab tavaliselt lõpptoodet, " räägib ta Cyranoski.
Tracy Staedter at Seeker teatab, et juuni labor on USA-s praegu ainus, millel on FDA luba kasutada CRISPR tehnikaid inimestele mõeldud T-rakkude jaoks.
Kuid USA teadlased liiguvad sihikindlalt CRISPRi rindel, teatab Staedter. 2015. aastal kasutasid Pekingi teadlased CRISPR-i abil inimese embrüo genoomi modifitseerimiseks, ehkki nad ei lasknud sellel areneda. See tõi kaasa tulise arutelu tekkiva tehnoloogia kasutamisel eetilisuse üle ja pani Riiklikud Terviseinstituudid looma nõuandekomitee, kes jälgiks CRISPRi kasutamise ettepanekuid inimestel.
