https://frosthead.com

Kuidas Jean Bennett leidis viisi laste päriliku pimeduse raviks

Enne seda, kui Jean Bennett leidis viisi, kuidas kasutada laste pärilikku pimedust raviks geeniteraapiat, taastas ta nägemise kutsikatel - kaks neist elavad nüüd tema juures, “jahivad oravaid tagaaias.”

Viimase 30 aasta jooksul on Pennsylvania ülikooli meditsiinikooli teadlane ja arst Bennett olnud geeniteraapia teerajaja, otsides viisi päriliku pimesusevormi raviks, millega inimesed sünnivad - seda tüüpi, mis siis, kui vanemad saavad uudise, mis neile öeldakse: "Pange need värvilised raamatud lapse tuppa ära, õppige punktkirja ja pange unistused jalgrattast või sportimisest", räägib ta.

Kui Bennett ja tema abikaasa, võrkkesta kirurg Albert Maguire otsustasid 1990. aastatel esmakordselt pühenduda geeniteraapia abil geneetilise pimesuse ravimise võimaluste uurimisele, polnud neil aimugi, mille vastu nad on.

„Tundsime, et tänu tehnoloogia kasvule, mis võimaldab inimestel kloonida ja DNA-ga manipuleerida, ning teadmisega, mis geenid olid, saaksime midagi muuta. Olime väga naiivsed. Me ei teadnud kõiki takistusi, kuid hakkasime neid ükshaaval ületama, “rääkis Bennett Baltimore'is asuvale peakokk Spike Gjerdele üritusel„ Pikk vestlus ”, mis tõi kaheksatunniseks ajaks kokku enam kui kaks tosinat mõtlejat. kahe inimese tulevikulootusteemaliste dialoogide vahendamine Smithsoniani kunsti- ja tööstushoones 7. detsembril 2018.

2017. aasta detsembris sai tema meeskonna geeniteraapia ravi FDA heakskiidu, sillutades teed mitte ainult päriliku pimeduse raviks, vaid ka teadlastele geeniteraapia kasutamiseks paljude teiste geneetiliste seisundite raviks. Eelmise aasta detsembris kiideti see ravim Euroopa Liidus heaks. Nii et teatud mõttes on tulevik, mida ta on lootnud, lõpuks siin.

Ja mis tunne on pimedat last ravida?

"See on täiesti kirjeldamatu, " ütleb Bennett. "Iga kord, kui olen seda juhtunud, paneb see mind absoluutselt nutma."

Kuidas Jean Bennett leidis viisi laste päriliku pimeduse raviks