Esmakordselt toimetasid teadlased viljastunud munarakkudes geeni, mis oli kriitiline varajase arengu jaoks. Need katsed aitasid teadlastel õppida tundma inimese põhilist bioloogiat viisil, mida nad hiirte uuringute abil teha ei saanud.
Seotud sisu
- CRISPR geeni redigeerimine, mida kasutatakse patsiendi esmakordseks raviks
- Inimgeenide redigeerimine võib USA-s alata aasta lõpuks
Londoni Francis Cricki instituudi arengubioloogi Kathy Niakani juhitud teadlased keelasid geeni, mis kodeerib valku nimega OCT4, mis on teadaolevalt aktiivne tüvirakkudes ja millest võivad areneda kõik kehas leiduvad rakutüübid, vahendab Gretchen Vogel teaduse jaoks . Geeni väljalülitamine tagas, et viljastatud inimese munarakkudest ei moodustunud platsentarakke, munakollase rakke ega isegi rakke, mis tavaliselt muutuks looteks.
Sama geeni keelamine hiireembrüodes annab erinevad tulemused: Nendest embrüodest said enamasti platsentarakud. Leiud viitavad sellele, et geen kontrollib mitme rakuliini saatust ja mängib inimestel pisut erinevat rolli kui hiirtel.
"See avab võimaluse kasutada geenide funktsiooni mõistmiseks tõeliselt võimsat ja täpset geneetikatööriista, " ütles Niakan NPR-i Rob Steinile. "Me poleks seda mõistmist kunagi saanud, kui me poleks selle geeni funktsiooni inimese embrüodes tegelikult uurinud."
Teadlased teatasid nende tulemustest eile ajakirjas Nature.
Isegi kui seda arusaama arvestada, on teos pigem põhimõttelisuse tõend - CRISPER-Cas9 genoomi redigeerimise tehnika võimsuse ja kasulikkuse demonstreerimine, vahendab Vogel. See tehnoloogia on omamoodi nagu paar molekulaarset käärit, mis võimaldab teadlastel lõigata genoomist välja spetsiifilised DNA tükid ja isegi asendada kood oma juhistega.
Juba teadlased on selle tööriista jaoks kasutanud mitmeid olulisi edusamme ja avastusi, näiteks kohandatud laboriloomade kavandamine ja võimalike vähiravi testimine. Viimastel aastatel on inimgenoomi redigeerimise territooriumile sattunud ka mitmeid rünnakuid. USA-s asuvad teadlased tegid augustis CRISPR-i, et parandada surmavat südamehaigust põhjustavat mutatsiooni. (Teised teadlased on pärast seda hiljutist väidet kahtluse alla seadnud, vahendab Ewen Callaway for Nature .)
Kuid igal sellel teel astutud sammul soovitavad toimetused ja arvamuslood olla ettevaatlikud.
"Mures on see, et avame ukse viljakuskliinikutele, kes konkureerivad geenide redigeerimise pakkumisega, et tulevased lapsed oleksid suuremad või tugevamad või mida iganes nad turustada tahtsid, " ütles Marcy Darnovsky, geneetikakeskuse nime kandva geneetika valvekoerte grupi juht Marcy Darnovsky. Ühiskond, vahendab NPR . "See võib meid seada olukorda, kus mõnda last peetakse bioloogiliselt paremaks kui teisi lapsi."
Niakani ja tema kolleegide töö on sellest olukorrast siiski kaugel. Teadlased pidid pöörduma Ühendkuningriigis loodud instituudi Human Fertilization and Embryology Authority poole, mis vaatab pakutud embrüote redigeerimise uuringuid rangelt üle, vahendab Vogel Science .
"5. päeva embrüo" (vasakul) näitab embrüot viiendal arenduspäeval ja "5. päeva töödeldud embrüo" näitab muudetud embrüot ilma OCT4ta. See ei moodusta korralikku blastotsüsti, mis näitab, et blastotsüsti arendamiseks on vaja OCT4 (dr Kathy Niakan / Nature) Klassikalistes geeniuuringutes keelavad teadlased geenid tavapäraselt, et aru saada, kuidas need toimivad, vahendab Ricki Lewis geenikirjaoskuse projekti . Kuid CRISPR võimaldab neil sama teha suurema täpsuse ja täpsusega.
Uues uuringus kasutati viljastatud rakke, mis annetati pärast seda, kui inimesed olid läbinud in vitro viljastamisravi. "Kui rääkida inimese varase arengu valgustamisest, siis ei miski, mis mõõdaks tõelise asja kasutamist: inimese rakke ja kudesid, " kirjutab Lewis.
Teadlased keelasid OCT4 kodeeriva geeni välja juba varakult. Uuritud 41 viljastatud munaraku enam kui 80 protsendil ei suutnud kasvavad ja jagunevad rakud moodustada umbes 200 rakuga õõnsat kera, mida nimetatakse blastotsüstiks. Ka paljud in vitro viljastamise katsed ebaõnnestuvad selles staadiumis, seega on teadlaste jaoks kriitiline mõistmine.
"Mõistes blastotsüsti arengus osalevaid võtmegeene, saab see tõesti aidata mõista meie arusaamist sellest inimarengu olulisest, kriitilisest aknast, " räägib Niakan NPR-ile .
Looduse juhtkiri kiitis Nature ise uurimistööd kui näidet, kuidas tuleks teha inimese genoomi redigeerimise uurimistööd:
Uuringute erinõuded erinevad, kuid tugev raamistik nende võimalikult varaseks hindamiseks näib olevat parim viis tagada nende vastavus kõrgeimatele standarditele. Reguleerijad, rahastajad, teadlased ja toimetajad peavad jätkama koostööd, et määratleda idutee genoomi redigeerimise edasise sammu üksikasjad, nii et nüüd meie käsutuses olevaid väärtuslikke ressursse ja tööriistu kasutataks mõistlikult.
Tulevastes katsetes võiks CRISPRi abil uurida teiste geenide rolli. Ja eksperdid jälgivad tähelepanelikult selle töö eetikat.
