Mõned kõige tõsisemad meditsiinilised probleemid on põhjustatud geenidest, mis ei suuda toota vajalikku valku või toodavad puudulikku versiooni. Teadlased on juba veerand sajandit mõistnud, et selliseid tingimusi peaks olema võimalik ravida, asendades vigased geenid korralikult toimivatega. Nad on õppinud, kuidas leida kõnesolevaid geene tervetest rakkudest ja lõigata need pikematest DNA lõikudest. Nad on õppinud, kuidas viia "häid" geene viirustesse, mis toimivad vektoritena; "viiruse kogu eesmärk on sisestada selle DNA rakku."
Vähemalt seni pole teadlased suutnud geeniteraapiat haiguse lõplikuks raviks kasutada. Kogu asi osutub palju keerukamaks, kui algul arvati. Ja kogu pingutus tabas tõsist tagasilööki, kui teismeline patsient suri geeniteraapia uuringu ajal - ilmselt viiruse, mitte sissetoodud geeni tõttu. Tegelikult ei hakka Theodore Friedmann, pioneer, kes oli 1972. aastal koostanud seminari ajakirja, kasutama fraasi "geeniteraapia, eelistades geenisiirdamist" praeguse uurimistöö seisu kirjeldamiseks.
Hiljuti on Prantsusmaa ja USA teadlaste meeskonnad teatanud väikestest edusammudest. Esimeses korrigeeris rühm kahel imikul immuunpuudulikkust. Teises süstisid teadlased kolmele hemofiiliahaigele vajalikku geeni kandvad viirused. Aasta hiljem tekitasid kaks neist verehüübimisfaktorit, mis hemofiiliatel puudub.
Põhimõtteliselt on geeniteraapial võimalik teha rohkemate geenidega seotud haiguste raviks enamat. Mõelge patsientidele, kellel on pärgarterite haigus - haigusseisund, kus anumad on osaliselt blokeeritud, nii et ummistustest allavoolu jääv kude ei saaks piisavalt verd ja seetõttu piisavalt hapnikku. Sellistel juhtudel loob keha loomulikult rohkem veresooni, et pakkuda nn tagatise ringlust. Kuid sageli ei suuda keha sammu pidada ja hapnikuvaegusega rakud tekitavad stenokardiana tuntud valu. Angiogeenset kasvufaktorit tootvate geenide lisamisega saab kollateraalse vereringet kiirendada ja suurendada.
Alates sellisest täiustusest on aga lihtne hüpe tutvustada geene, mis parandavad täiesti tervet keha. Ühtäkki oleme lähedal eugeenikale, diskrediteeritud teadusele (natsid olid suured usklikud) tõu parandamiseks - meie oma.
Geeniteraapial on tohutu potentsiaal ja iga päev lähenevad teadlased patsientidele edu saavutamisele. See on suurepärane päev paljudele inimestele.
