Kas inimestel peaks olema lubatud muuta oma geneetilist koodi? Seda küsimust tõstatatakse poleemikaga - eriti pärast CRISPR-Cas9 - tehnoloogia, mis võimaldab muuta genoome - väljatöötamist. Nüüd kiitsid riiklikud terviseinstituudid heaks CRISPRi esimese kliinilise uuringu Ameerika Ühendriikides, kirjutab Sara Reardon ajalehele Nature News.
Seotud sisu
- In vitro väetamine oli kunagi sama vaieldav, kuna täna toimub geenide redigeerimine
- Embrüote geenitoimetamine annab ülevaate inimese põhilisest bioloogiast
Aasta lõpuks viivad Pennsylvania ülikooli teadlased läbi uuringu, mille käigus kontrollitakse, kas tehnoloogia on inimestele kasutamiseks ohutu, vahendab Reardon. See on CRISPRi esmakordne kasutamine inimese geenides Ameerika Ühendriikides ja järgneb selle heakskiitmisele sellistes riikides nagu Ühendkuningriik. Agentuurile eetiliste ja teadusuuringute üle järelevalvet pakkuv NIH rekombinantse DNA nõuandekomitee vaatas ettepaneku läbi ja kiitis selle heaks.
CRISPR, mida tuntakse ka pikema nime, rühmitatud regulaarselt vaheldumisi lühikeste palindroomsete kordustena, lubab teadlastel geene sisse ja välja lülitada ning isegi DNA osi välja vahetada. Seda uuringut rahastab Parkeri vähimmunoteraapia instituut, mille asutas selle aasta alguses 250 miljoni dollarise investeeringuga Facebooki endine president Sean Parker.
Katse on suunatud inimese T-rakkudele, mis on teatud tüüpi valged verelibled, mis on immuunsussüsteemi oluline komponent, mis võitleb nakkuste ja haiguste vastu. T-rakud ei halda ainult immuunvastuseid; nad suudavad ka vähirakke küttida ja tappa. Sel juhul, sisestavad Reardon, sisestavad teadlased T-rakkudesse geenid ja redigeerivad neid, seejärel panevad need tagasi patsientide verre eesmärgiga muuta rakud veelgi paremateks vähivastasteks masinateks.
Teadlased plaanivad seda teha, redigeerides geene, mis aitaksid T-rakkudel tuvastada ja suunata vähirakke, eemaldades samal ajal ka geeni, mis võimaldab vähirakkudel neid vastutasuks tuvastada ja rünnata. Samuti plaanivad nad eemaldada valgu, mis võib vähilahingut takistada, vahendab Reardon. Need T-rakkude muudatused kinnitavad loodetavasti CRISPRi ohutust ja parandavad olemasolevat vähiteraapiat.
Heakskiit saabub oodatust mõnevõrra varem: nagu Antonio Regalado kirjutab MIT Technology Review jaoks, arvati juba pikka aega esimesena heakskiidu saanud ettevõtteks Editas, kes kavatseb CRISPRi abil pimedaks ravida. Kuid see ei tulnud ilma vaidlusteta.
Juhatuse liikmetel oli mure, et nii Pennsylvania ülikoolil kui ka uuringu juhtivteaduril on oma patendid ja ettevõtted, mis võiksid hiljuti heaks kiidetud testist kasu saada, kirjutab Jocelyn Kaiser ajakirjale Science Magazine . Juhatuse liikmed väljendasid muret ka UPenni pärandi üle seoses geeniteraapiaga. Jesse Gelsingeriks nimetatud noormees suri 1999. aastal UPenni teadlaste juhitud uuringus osaledes. Tema surm saabus vaid neli päeva pärast seda, kui ta oli saanud korrigeerivate geenide süsti, mis oli ette nähtud imikute metaboolse häire surmava vormi raviks.
CRISPRi RDAC-i heakskiit on vaid esimene takistus, millega seisavad silmitsi need, kes soovivad kasutada tehnoloogiat USA-s inimese geenide redigeerimiseks, kirjutab Kaiser. Nüüd peavad teadlased ootama eetikakogu ja FDA kinnitusi. Kuid paremaks või halvemaks näib, et CRISPR on Ameerika Ühendriikides peagi tõsiasi kui fantaasia. Küsimus pole enam selles, kas peaks, ega ka siis, kui.
