Toidu- ja ravimiamet on sõlminud Ameerika Ühendriikide esimese heakskiidetud geeniteraapia ravi, kust saab riigis uue meditsiinitee.
"Oleme sisenemas meditsiinilise innovatsiooni uuele piirile, võimalusega patsiendi rakke ümber programmeerida, et rünnata surmavat vähki, " ütleb FDA volinik Scott Gottlieb oma avalduses. "Uued tehnoloogiad, näiteks geeni- ja rakuteraapiad, hoiavad ära meditsiini muundamise potentsiaali ja loovad pöördepunkti meie võimes ravida ja isegi ravida paljusid raskesti ravitavaid haigusi."
"Ajalooline tegevus", nagu FDA seda nimetas, kiidab heaks ravimifirma Novartis ravi alaealiste ägeda lümfoblastilise leukeemia raviks, teatas Jocelyn Kaiser ajakirjale Science . Teraapia jaoks võetakse inimese verest immuunsed T-rakud ja modifitseeritakse, lisades geeni, mis loob valgu, mis meelitab T-rakke leukeemiarakkude rünnakule.
Erinevalt paljudele patsientidele pakutavatest tavalistest keemiaravi ravimitest loob see meetod, mida nimetatakse CAR-T immunoteraapiaks, sisuliselt iga inimese jaoks kohandatud ravi, vahendab Damian Garde STAT News'i jaoks. Ravi ühekordne annus, mida arendaja nimetas Kymriah'iks, jättis 83 protsenti patsientidest kliinilise uuringu järel vähivabaks.
Kuid see pole veel kõik head uudised. Ravi maksab 475 000 dollarit, teatas Garde, mis on küll kallis, kuid palju vähem, kui paljud kõrvalseisjate vaatlejad eeldasid. Patsiendid peavad reisima ühte 32-st kohast kogu USA-s, et oma T-rakke ekstraheerida ja muuta 22-päevase protsessi käigus. Ja nagu Kaiser teatas, on kliinilistes uuringutes ilmnenud puudus mõnes meditsiinikeskuses juba probleemi tekitanud.
Kõigil eelistel võib selle raviga kaasneda ka hirmutavaid kõrvaltoimeid, vahendab Beth Mole arstile Ars Technica. Kõige intensiivsem on tsütokiinide vabanemise sündroom, kui immuunsussüsteem võib minna keha üle rünnakuga ülekäigule, põhjustades põletikku, elundite puudulikkust, krampe, deliiriumi, aju turset ja mõnel juhul isegi surma. Praegu on Kymriah heaks kiidetud kasutamiseks ainult alla 25-aastastel inimestel, kes on juba proovinud tavapärasemat leukeemiaravi ja neil oli retsidiiv.
Ehkki FDA nimetab seda geeniteraapiaks, on mõned eksperdid selle termini määratluse kahtluse alla seadnud, kirjutab Kristen Brown ajalehele Gizmodo . Lahkarvamused tulenevad asjaolust, et modifitseeritud geen ise ei ravi midagi ega paranda bioloogilist defekti. Pigem suunab ravi T-raku haiguse vastu võitlemiseks.
Sellegipoolest on see viimane heakskiit põnev samm võitluses vähktõve vastu. Enne seda otsust on geeniteraapia ravi varem Euroopas ja Hiinas seadusandliku heakskiidu saanud, teatas Kaiser. Kuna geneetiline redigeerimine on USA-s teaduse ja meditsiini valdkonnas endiselt veetlev, tuleb tõenäoliselt täiendavaid kinnitusi, märgib Kaiser, sealhulgas võimaliku raviga, mis võiks ravida kaasasündinud pimesust.
